epidemiologia experimental ejemplo

Estudios Experimentales en epidemiología

• 14 mayo 2008
• Epidemiología teórica

10 comentarios

Ya hemos hablado en otros post de los estudios descriptivos , los estudios de cohortes y de los estudios de casos control . Ahora ya nos toca tratar el tema de los estudios experimentales.   El objetivo de los estudios experimentales es estimar la eficacia de una intervención ya sea ésta preventiva, curativa o rehabilitadora . Estos estudios se caracterizan porque los investigadores tienen control sobre el factor de estudio, es decir, deciden qué tratamiento, con qué pauta y durante cuánto tiempo,lo recibirá cada uno de los grupos de estudio. En estos estudios se asume que los grupos que se comparan son similares por todas las características pronósticas que pueden influir sobre la respuesta, excepto por la intervención que se está evaluando . La forma idónea de conseguir grupos comparables es que la asignación de los individuos a los grupos de estudio se realice de forma aleatoria. Si los grupos obtenidos de este modo son comparables y son estudiados con una misma pauta de seguimiento, cualquier diferencia observada entre ellos al finalizar el experimento puede ser atribuida, con un alto grado de probabilidad, a la diferente intervención a que han sido sometidos los participantes. Así pues, la gran ventaja de los diseños con asignación aleatoria radica en su alto grado de control de la situación, que proporciona, en el caso de que exista una asociación entre el factor estudiado y la respuesta observada, la mejor evidencia de que dicha relación es causal.   Ventajas y desventajas de los estudios experimentales   Ventajas Proporcionan un mayor control del factor de estudio La asignación aleatoria tiende a controlar los factores pronósticos que pueden influir en el resultado (incluidos aquellos que no se miden) y, de este modo, se aísla el efecto de la intervención Los estudios experimentales son los que proporcionan la mejor evidencia de una relación causa-efecto   Desventajas Restricciones éticas impiden que muchas preguntas puedan ser abordadas siguiendo la metodología de los estudios experimentales Se llevan a cabo en muestras muy seleccionadas ( lo que dificulta la generalización) Las intervenciones pueden ser muy rígidas, estar muy estandarizadas y diferir de lo que es la práctica habitual (También dificulta la generalización) En los estudios experimentales se suele abordar la relación entre una única intervención y su efecto sobre una enfermedad, mientras que en los estudios observacionales analíticos se pueden evaluar varios factores de riesgo. Suelen tener un coste elevado, aunque ello depende de la duración y la complejidad del protocolo   El paradigma de los estudios experimentales es el ENSAYO CLÍNICO ALEATORIO El ensayo clínico aleatorio Consiste en un estudio experimental y prospectivo en el cual el investigador provoca y controla las variables y los pacientes son asignados de forma aleatoria a los distintos grupos de estudio y estos son seguidos de forma concurrente . Debido a que es el tipo de estudio epidemiológico que presenta menores errores sistemáticos constituye la mejor prueba científica para apoyar la eficacia de las intervenciones terapéuticas. Durante los últimos años, el número de ensayos clínicos ha aumentado mucho debido a que existen un mayor número de fármacos disponibles en el mercado y a los requerimientos que cada vez son más rigurosos por parte de las autoridades sanitarias para demostrar la eficacia de los fármacos que se han de comercializar. Sin embargo, estos estudios no se llevan a cabo únicamente con los nuevos tratamientos, sino también con aquellos que ya se encuentran en el mercado, con el fin de evaluar la eficacia de nuevas pautas terapéuticas, nuevas vías de administración o nuevas indicaciones. Además, esta metodología puede aplicarse a cualquier intervención sanitaria, por ejemplo, la evaluación de distintas formas de citación para aumentar el cumplimiento de una medida preventiva, de nuevas pautas organizativas en la consulta, de la eficacia del consejo médico en el tratamiento de una enfermedad o de distintas estrategias de formación médica continuada.   Características de un ensayo clínico   Estudio controlado: El ensayo clínico es un estudio experimental en el que en el diseño de investigación están definidas las variables y los mecanismos de control de dichas variables, cuya función es evitar los sesgos y las variables de confusión. Prospectivo: El ensayo clínico se inicia cuando previamente se ha diseñado un protocolo de investigación y se incluye el primer caso o paciente. Su desarrollo ocurre a lo largo de un periodo de tiempo definido por el protocolo de investigación. Aleatorio: Los casos son distribuidos al azar en los grupos   que se comparanl. ·           Enmascaramiento: Las expectativas tanto de los pacientes como de los investigadores pueden influir en la evaluación de la respuesta observada. Este problema se evita utilizando las llamadas técnicas de ciego o de enmascaramiento . Se definen como aquellos procedimientos realizados con el fin de que los miembros del equipo investiga dor y/o participantes de un estudio no conozcan algunos hechos u observaciones que pudieran ejercer un cambio en sus acciones o decisiones y sesgar los resultados. Un estudio que no utiliza técnicas de enmascaramiento se denomina ensayo abierto.   Tipos de enmascaramiento:   Simple ciego donde los investigado res, o más frecuentemente los propios sujetos, des conocen qué intervención recibe cada individuo. Si los investigadores conocen quién recibe cada intervención, existe la posibilidad de que se examine con mayor minuciosidad cualquier respuesta (aunque sea de modo no intencionado), o se pregunte con más detalle por los posibles efectos secundarios de alguno de los tratamientos. Estas preferencias se evitan con el Doble ciego donde tanto los pacientes como los inves tigadores desconocen el tratamiento administrado. Triple ciego , en la que además otras personas que pueden intervenir en el estudio, desconocen el tratamiento que recibe cada sujeto.     Tamaño muestral suficiente : En el diseño del estudio se define cuántos casos deben formar parte en cada uno de los grupos que componen el ensayo clínico, para que las diferencias observadas no sean debidas al azar.   Ética: Los criterios éticos son indispensables dentro de todo ensayo clínico. Los participantes deben estar informados y dar su consentimiento informado cuando son incluidos dentro de un ensayo. Los pacientes deben estar advertidos de los eventuales riesgos de una forma exhaustiva. Los ensayos clínicos deben pasar por un comité de ética. Este comité verificará el interés científico y médico del estudio, la relación riesgo/beneficio, la conformidad con las buenas prácticas metodológicas sobre todo a las que conciernen al promotor y al investigador principal del estudio y la presencia de un seguro que permita indemnizar a los participantes en el estudio en caso de daño. Las relaciones financieras entre los investigadores y los promotores del estudio, cuando existan deben ser anunciadas. Los conflictos de intereses deben ser evitados.       Estudio clínco aleatoria para la evaluación de un medicamentos.   El primer aspecto a considerar en el diseño de un Estudio clínco aleatoria   es la selección de la alternativa con la que se va a comparar la intervención en estudio. En términos generales, las opciones pueden ser el uso de un placebo o de otro tratamiento o intervención activos Un tratamiento placebo es un preparado sin sustancias farmacológicamente activas, pero de idéntica apariencia y otras características organolépticas que el preparado de experimentación, utilizado para tratar a los sujetos del grupo control, y que permite enmascarar los tratamientos de forma que los participantes desconozcan si reciben tratamiento activo o no. Su finalidad es controlar el efecto placebo, que se refiere al efecto psicológico o fisiológico de cualquier medicación, independiente de su efecto farmacológico. Los factores que intervienen en el ef el efecto placebo son la propia personalidad del paciente,las convicciones y el entusiasmo del equipo investigador y las condiciones de administración y características de la interevención . Desde el punto de vista de la hipótesis que se pone a prueba, la comparación con un placebo tiene por objetivo poner en evidencia un determinado efecto terapéutico del fármaco evaluado, ya que la principal ventaja de su uso como alternativa de comparación es la de controlar los efectos derivados de   cualquier característica del tratamiento que no sea el efecto que se está estudiando. Cuando existe una opción terapéutica reconocida como eficaz en la situación clínica de interés, ésta debe ser la alternativa con la que comparar la nueva intervención. El uso de otro tratamiento o intervención activos como grupo de comparación tiene por objetivo estimar la relación beneficio/riesgo del nuevo tratamiento en una situación clínica concreta. En estos casos, la mejor comparación es el «mejor tratamiento existente» en dicha situación. Esta no siempre es una elección fácil, ya que en la mayoría de ocasiones existe un amplio arsenal terapéutico que hace difícil ele gir cuál es la mejor alternativa.   Clasificación de los estudios en función del momento del desarrollo clínico de un fármaco     Fase I                    Primer estadio de la prueba de un nuevo fármaco en el ser humano Objetivo principal : evaluar la seguridad del fármaco en seres humanos A veces también se obtienen datos farmacocinéticos       farmacodinámicos          Sujeto s : voluntarios sanos                    Diseño : en general son estudios no controlados   Fase II                   Objetivo principal : conocer la farmacocinética del nuevo fármaco, así como su farmacodinamia (búsqueda de dosis, mecanismo de acción farmacológica, relaciones dosis/respuesta)                    Sujetos : pacientes potenciales, aunque inicialmente también puede llevarse a cabo en voluntarios sanos              Diseño : estudios no controlados y ensayos clínicos aleatorios controlados con placebo con criterios de selección muy estrictos.   Fase III                  Última fase de la evaluación de un medicamento antes de su comercialización       Objetivo principal : evaluar la eficacia y relación beneficio/riesgo en comparación con otras alternativas terapéuticas disponibles, o con un placebo si no hay tratamiento disponible. Permiten establecer la eficacia del nuevo fármaco e identificar y cuantificar los efectos indeseables más frecuentes.                    Sujetos : pacientes                    Diseño : ensayos clínicos aleatorios   Fase IV         Estudios realizados posteriores a la comercialización del fármaco Objetivo principal : evaluar mejor el perfil de seguridad, las posibles nuevas indicaciones o nuevas vías de administración, la eficacia en las condiciones habituales de uso (efectividad) o en grupos especiales              Sujetos : pacientes              Diseño : ensayos clínicos aleatorios y estudios observacionales       Isabel Méndez Navas Socióloga Salubrista

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Me gustaría saber la bibliografía de donde extraen esta información acerca de estudios experimentales. Ya que deseo utilizarla para un trabajo de metodología porque esta sumamente entendible y clara.

esto es una boludess ii lo tengo que estudiar

Muy buena información, todo lo que necesitaba lo encontré aquí. Yo también pido que pongan la bibliografía porfavor, ya que mis maestros es lo que más me piden al llevarles información acerca de las tareas que nos dejan.

Muchas Gracias n__n… ♥♪

muchas gracias por el aporte es muy claro y preciso de gran utilidad para el estudiante y profesores de centro america!

Me parece muy claro y bueno quisiera saber la bibliografia. gracias Alvaro.

buena informacion y entendible

INFORMACION BIEN DESGLOSADA, ENTENDIBLE Y SUPER COMPLETA… GRACIAS Y FELICIDADES.

HASTA PRONTO

excelente!!!muy bueno el trabajo me saco de un gran apuro y me ayudo bastante gracias!!!

Si hay algo de lo que me gustaría en un futuro es poder tener mis estudios bien sacados y poder vivir de una profesión que me guste. Actualmente por desgracia y por falta de dinero estoy trabajando por las mañanas en una tintorería y por las tardes y noches al llegar a casa estoy estudiando en escuelas en línea gratis para poder sacarme una buena licenciatura y poder escalar posiciones en mi vida laboral.

Muchas gracias por este gran artículo y FELIZ NAVIDAD!! Un cordial saludo. Natalia Juncal.

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Definición de epidemiología experimental

Se trata de un ensayo basado en la manipulación artificial de estudio por el investigador y el factor aleatorio en los grupos de control. Este tipo de estudio permite obtener un mayor control de las alteraciones en los resultados del estudio y proporciona una mayor evidencia en la que basar inferencias causales, entre otras ventajas. Sin embargo, también es más costoso y necesitan de más tiempo, además de que suelen responder a preguntas muy específicas sobre un solo factor de riesgo. En ONsalus te facilitamos la definición de epidemiología experimental .

Epidemiología experimental

Fase de la investigación epidemiológica que utiliza un modelo experimental en estudios destinados a confirmar la relación causal que sugieren los estudios de observación. Todas las variables han sido estrictamente controladas, y difiere de los métodos analíticos, la exposición a los factores de riesgo o a la aplicación de medios preventivas se imponen a uno de los grupos.

En este tipo de estudios, el investigador introduce o manipula el factor de riesgo o protección. La ética médica establece los límites en relación a las situaciones que se pueden investigar con este enfoque.

Tipos de estudios epidemiológicos experimentales

• Ensayos clínicos. Evaluación experimental de un producto, medicamento o sustancia que pretende valorar su eficacia al aplicarlo en seres humanos.
• Ensayos de campo.
• Ensayos comunitarios. La unidad de análisis no es el individuo sino una comunidad completa. Una o varias comunidades reciben la intervención, mientas que otras sirven como control o grupo de comparación.

Este artículo es meramente informativo, en ONsalus.com no tenemos facultad para recetar tratamientos médicos ni realizar ningún tipo de diagnóstico. Te invitamos a acudir a un médico en el caso de presentar cualquier tipo de condición o malestar.

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Experimental Epidemiology

• First Online: 17 December 2023

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An experimental study is the most powerful design in examining causal relationships. The three major types of experimental study in humans include clinical trial, field trial, and community trial, which differ by objectives, principles, implementations, and target populations. Clinical trial aims to evaluate the treatment effects of new drugs or therapies among patients to improve the prognosis. Field trial aims to examine the potential preventive effect of the intervention in reducing morbidity or mortality among healthy individuals. Community trial implements the intervention among healthy people at the group level instead of at the individual level. By performing experimental studies, researchers make causal inferences, confirm the risk factors and protective factors for diseases, and evaluate the effects of interventions in disease prevention and control.

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Editors and affiliations.

Department of Epidemiology and Biostatistics, College of Public Health, Zhengzhou University, Zhengzhou, Henan, China

Chongjian Wang

Department of Epidemiology and Health Statistics, School of Public Health, Capital Medical University, Beijing, China

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© 2023 Zhengzhou University Press

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Liu, X. (2023). Experimental Epidemiology. In: Wang, C., Liu, F. (eds) Textbook of Clinical Epidemiology. Springer, Singapore. https://doi.org/10.1007/978-981-99-3622-9_6

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Published : 17 December 2023

Publisher Name : Springer, Singapore

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Método epidemiológico: etapas y características, aplicación, ramas

El método epidemiológico puede considerarse como un método científico que utiliza el razonamiento lógico para estudiar las características de las enfermedades y de otros factores que ocasionan daños a la salud, todo ello con la finalidad de modificarlos e influir positivamente en la salud de la población.

La epidemiología es una disciplina científica que estudia la frecuencia y distribución de los fenómenos que se relacionan con la salud y sus determinantes en grupos poblacionales específicos, utilizando los resultados de esos estudios para el control y prevención de los problemas de salud.

El método epidemiológico se basa en el abordaje del estudio basado en el método científico, por lo que se puede afirmar que es una aplicación particular de método científico.

En este caso, a partir de la identificación de un problema (enfermedad o fenómeno de salud) y de la revisión de los conocimientos existentes, se formula una hipótesis y se plantean unos objetivos. Posteriormente se recogen los datos según un diseño de investigación previamente elaborado.

Luego, una vez analizados e interpretados los datos, se elaboran las conclusiones que permitirán modificar o añadir nuevos conocimientos a los ya existentes. Con esto se pueden, o no, alcanzar los objetivos propuestos.

La palabra epidemiología deriva del griego “ epi” (sobre), “ demos” (pueblo) y “ logos” (estudio o tratado), por lo que se podría traducir como “el estudio sobre el pueblo”.

Índice del artículo

• 1.1 – Características de cada etapa
• 2 Aplicación del método epidemiológico
• 3.1 Epidemiología analítica
• 3.2 Epidemiología experimental
• 3.3 Ecoepidemiología
• 4 Referencias

Etapas del método epidemiológico

El método epidemiológico hace uso del método científico y lo aplica a los problemas de salud de una población humana. Por esta razón se utiliza en función de una serie de etapas que se pueden enumerar como sigue:

– Observación del fenómeno

– Recolección de los datos

– Procesamiento de los datos

– Identificación e interpretación de los patrones de ocurrencia

– Formulación de hipótesis

– Comprobación de la o las hipótesis

– Conclusiones y aplicaciones.

La epidemiología descriptiva, como rama de la epidemiología, se ocupa de la observación y descripción del fenómeno que afecta la salud de una población. Define el tiempo, lugar, persona, cuantifica la distribución del fenómeno mediante las tasas de incidencia, prevalencia y mortalidad.

En otras palabras, la epidemiología descriptiva se ocupa de las cuatro primeras etapas descritas: observación del fenómeno, recolección de los datos, procesamiento de los datos e identificación e interpretación de los patrones de ocurrencia (¿quién, dónde y cuándo? persona, lugar y tiempo).

– Características de cada etapa

Observación del fenómeno.

Para ello se necesita un sistema de información actualizado en el que se puedan obtener datos sobre la distribución de la enfermedad objeto del estudio en una población determinada, en un área geográfica dada y en un lapso de tiempo definido.

Se caracteriza así el fenómeno epidemiológico con las variables de persona, tiempo y lugar. Se hace la observación directa o bibliográfica.

Recolección de los datos

Pueden referirse a un agente causal o al que se sospecha es la causa de la enfermedad en estudio. En los casos de agentes infecciosos se estudia el tipo de agente, la cantidad, la velocidad de reproducción y de difusión, la capacidad de transformación entre otros aspectos relacionados.

Si se trata de sustancias potencialmente tóxicas se estudian las características fisicoquímicas, la producción, distribución, etc.

Si se trata de factores de riesgo relacionados con los hábitos capaces de provocar la aparición de una enfermedad, estos deben describirse y recolectar los datos referentes al caso.

Así mismo, se registran los datos de mortalidad y morbilidad con los patrones de ocurrencia y prevalencia referentes a las poblaciones o a los individuos expuestos.

Procesamiento de los datos

Se tabulan los datos, se hacen los cálculos requeridos y se presenta la información ordenada para analizarla.

Identificación e interpretación de los patrones de ocurrencia

El patrón de ocurrencia es el perfil característico en el que se presenta comúnmente una enfermedad adoptando rasgos particulares para los diferentes componentes de la población. La identificación de estos patrones es uno de los problemas medulares de la epidemiología.

Esto es lo que permite explicar por qué, ante los mismos factores de riesgo o ante la exposición a los mismos agentes, unas personas enferman y otras no. Por ello, se estudian los factores relacionados con las personas, el lugar, las fluctuaciones temporales y los agentes.

Formulación de hipótesis

Una vez caracterizado el fenómeno objeto del estudio se plantea una opinión fundamentada o hipótesis sobre las causas o motivos por las que se ha producido dicho fenómeno o suceso. Aquí se entra al análisis. La hipótesis no puede ser arbitraria, ni puede contradecir los hechos sólidamente demostrados.

La hipótesis debe ser congruente con los conocimientos científicos disponibles hasta el momento y no puede abarcar procesos que no puedan ser demostrados por la investigación emprendida

Comprobación de la o las hipótesis

La comprobación de la hipótesis planteada implica la fase analítica propiamente dicha, haciendo uso del análisis estadístico que permite verificar la confiabilidad de las asociaciones planteadas.

Conclusiones

Una vez verificada la hipótesis se pueden obtener resultados que permitan la asociación de uno o varios factores causales o de riesgo con la enfermedad objeto del estudio. Esto permite destacar la importancia de dichos factores y proponer las medidas correctivas y de prevención pertinentes.

Aplicación del método epidemiológico

La aplicación de método epidemiológico permite permitir la identificación de algunos factores causales o de riesgo que afectan la salud de una población en particular, en un ambiente geográfico y en un período en particular.

La identificación de estos fenómenos permite aplicar correctivos específicos para proteger la población en riesgo, prevenir así la enfermedad, de ser necesario, tomar medidas de educación sanitaria y mejorar los servicios de vigilancia epidemiológica.

Ramas de la epidemiología

Epidemiología analítica.

La epidemiología analítica, que es otra de las ramas de la epidemiología, establece las hipótesis y las comprueba mediante observación o experimentación.

Esta rama de la epidemiología trata de establecer, ante todos los factores a los que se exponen los individuos y los grupos poblacionales en estudio, cuáles están relacionados con la afectación de la salud.

En otras palabras, estudia los factores de riesgo absolutos o relativos estableciendo la probabilidad de enfermar. Estudia los determinantes de las enfermedades o las razones por la que determinada enfermedad tiene una alta o baja frecuencia relativa en grupos específicos.

Epidemiología experimental

La epidemiología experimental, utilizando grupos poblacionales divididos en grupos sometidos o no a determinados factores de riesgo, estudiando cómo inciden estos fenómenos y cómo se relacionan con las causas o determinantes de una enfermedad en poblaciones humanas. Así pues, elabora las conclusiones.

Ecoepidemiología

Otra rama de la epidemiología es la ecoepidemiología, que estudia la interacción de los factores ambientales con las personas y poblaciones en su entorno, y cómo influyen estos factores en la salud de las personas o en la evolución de una enfermedad en particular.

Referencias

• Alberto C Palladino. (2011) Introducción a la Epidemiología. Universidad Nacional del Nordeste Atención Primaria de la Salud, Facultad de Medicina. Epidemiología e Informática.
• Bombardier, C. (1988). Research challenges: overview of epidemiological study designs. The Journal of rheumatology. Supplement , 17 , 5-8.
• Elena Ruth Beber (2012) Método Epidemiológico Universidad de San Carlos de Guatemala. Facultad de Ciencias Médicas. Área de Salud Pública. Compilado y reproducido con fines docentes.
• Miguel Ángel Royo Bordonada, Javier Damián Moreno, (2009) “Método epidemiológico”. Escuela Nacional de Sanidad (ENS) Instituto de Salud Carlos III – Ministerio de Ciencia e Innovación. Madrid: ENS – Instituto de Salud Carlos III
• Stephenson, J. M., & Babiker, A. (2000). Overview of study design in clinical epidemiology. Sexually transmitted infections , 76 (4), 244-247.
• Thiese, M. S. (2014). Observational and interventional study design types; an overview. Biochemia medica: Biochemia medica , 24 (2), 199-210.

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versión On-line  ISSN 1695-2987 versión impresa  ISSN 0003-3170

Angiología vol.75 no.5 madrid sep./oct. 2023  epub 11-dic-2023, https://dx.doi.org/10.20960/angiologia.00543 .

Artículos Especiales

Estudios epidemiológicos o cómo tenemos que diseñar nuestra investigación (primera parte)

1 Servicio de Angiología, Cirugía Vascular y Endovascular. Hospital Universitario Clínico San Carlos. Madrid

2 Dirección General de Salud Pública. Consejería de Sanidad. Comunidad de Madrid. Madrid

El conocimiento en metodología es imprescindible para poner en marcha nuestros proyectos de investigación y nuestros diseños epidemiológicos. Plantear adecuadamente un diseño nos permitirá comunicar debidamente los resultados de nuestra experiencia clínica.

Existen diferentes tipos de diseño en función de múltiples factores, como la participación activa del investigador, la aleatorización de los pacientes o la formación del grupo control. Conocerlos es fundamental para saber cuál es el más apropiado para comenzar nuestra andadura como investigadores.

En este trabajo mostramos las características y la terminología con las que nos referimos a los diferentes diseños epidemiológicos y expondremos algunos de estos diseños, que terminaremos de ver en próximos artículos.

Palabras clave:  Estudios epidemiológicos; Diseño; Investigación

INTRODUCCIÓN

Siempre que pensamos poner en marcha un trabajo de investigación, nos encontramos ante la situación de cómo plantear adecuadamente el mejor estudio. Y lo que es más importante: cuál será el mejor estudio para la pregunta que como investigadores nos acabamos de hacer ( 1 ).

Esta pregunta que se hace el investigador debería idealmente organizarse a partir de 4 ítems, que se refieren al paciente, a la intervención, a la comparación y al resultado (outcome) .

Esta pregunta suele enmarcarse en lo que se denomina “PICO”. Aunque los componentes “intervención” y “comparación” sugieren el carácter experimental del ensayo clínico y parecen limitar el sistema a las cuestiones sobre tratamiento, puede utilizarse igualmente para preguntas sobre etiología, diagnóstico o pronóstico, como se resume, a modo de ejemplo, la tabla I .

Tabla I.  Método PICO para la puesta en marcha de preguntas en epidemiología. 

Lo que plantea este sistema de formulación de preguntas es la necesidad de que el investigador tenga ordenada la necesidad de la puesta en marcha de dichas cuestiones y los estudios convenientes, de forma habitual, para dar respuesta a dichas preguntas ( Tabla II ).

Tabla II.  Estudio aconsejado para dar respuesta a la pregunta epidemiológica (PICO). 

¿Cuántas veces hemos oído que un ensayo clínico es “el mejor”? Pues depende. Difícilmente podremos hacer un ensayo clínico para estudiar la asociación entre el tabaquismo y los AAA. Eso implicaría un absurdo: obligar al sujeto a fumar y a otros a no fumar, de forma aleatoria, para ver si se desarrollan más AAA en un grupo que en otro. Lógicamente la ética manda y limita este tipo de absurdos, por lo que es esencial que tengamos claro qué queremos estudiar para poder elegir el estudio más adecuado.

El objetivo que les propongo es que analicemos juntos los diferentes estudios que más frecuentemente se emplean, sus características, sus virtudes y sus defectos. Pero antes de meternos en faena con cada uno les propongo entender unas características globales que nos facilitarán mejor la interpretación individual posterior de cada estudio.

ESTUDIOS OBSERVACIONALES FRENTE A ESTUDIOS EXPERIMENTALES

Un diseño observacional es aquel estudio en el que el investigador se limita a “mirar”. Los individuos que participan en el estudio deciden a qué se exponen. El investigador solo decide qué asociación quiere analizar, pero no introduce el factor de estudio en los sujetos ni decide quién recibirá dicho factor.

A diferencia de los observacionales, los estudios experimentales se caracterizan por la implicación activa del investigador. Por una parte, es el investigador el que introduce el factor de estudio. Por otra, es el investigador el que decide qué individuo que participa recibirá o no el factor de estudio.

Veamos un ejemplo de ambas cosas. Imaginemos que queremos hacer un estudio para comparar si la atorvastatina reduce más el colesterol que la sinvastatina. En primer lugar, el investigador ha introducido los tratamientos que recibirán los sujetos. En segundo lugar, el investigador va a ser decisivo para determinar quién recibirá uno u otro tratamiento.

En cuanto a cómo se asigna el factor de estudio, este puede ser aleatorizado, esto es, mediado por azar, lo que minimiza la probabilidad de sesgos, y no aleatorizado, sin que en este caso intervenga el azar.

ESTUDIOS ANALÍTICOS FRENTE A DESCRIPTIVOS

Un estudio descriptivo es el que se limita a definir o describir un evento que se observa en un grupo de sujetos. No hay opción de comparación porque solo hay un grupo o cohorte de estudio. Por ejemplo, frecuencia de tabaquismo en nuestros pacientes con AAA.

A diferencia de ello, un estudio analítico permite “analizar” relaciones entre factores de riesgo y enfermedades porque hay dos grupos o cohortes. Por ejemplo, cuando comparamos si es más frecuente el tabaquismo en los pacientes con AAA que en sujetos sanos, estamos analizando la asociación tabaquismo-AAA, que podrá cuantificarse mediante medidas de asociación, como, por ejemplo, el riesgo relativo o la odds ratio .

A partir de los parámetros anteriores, podemos hacer el siguiente esquema de los estudios más habituales, lo que vemos en la figura 1 .

Figura 1.  Tipos de estudio. ECA: ensayo clínico aleatorio; CyC: casos y controles; Cuasi-Exp: cuasiexperimentales. 

Respecto al esquema recogido en la figura 1 , y pese a tener una importancia más didáctica que teórica, hay que destacar tres puntos a modo de resumen:

Ordena los tipos de estudios en función de su coste económico:

Precio ECA > cohortes > CyC > transversal.

Jerarquiza los diseños por la evidencia causal que aportan:

ECA > cohortes > CyC > transversal.

Muestra la cantidad de sesgos (errores sistemáticos) de cada uno de los estudios.

ECA < cohortes < CyC < transversal.

En este artículo trataremos algunos de los diseños observacionales más empleados, dejando para otra ocasión los estudios experimentales, en esencia, el ensayo clínico aleatorio.

ESTUDIOS OBSERVACIONALES

Estudios observacionales descriptivos

El objetivo de los estudios descriptivos es doble. Por un lado, describir las características y la frecuencia de un problema de salud en función de las características de la persona (edad, sexo, estado civil, etc.), del lugar (área geográfica, etc.) y del tiempo de aparición del problema y su tendencia. Además, servirán de base para estudios analíticos.

Estudios transversales

Los estudios transversales o de prevalencia analizan la relación entre una enfermedad y algunas variables en un momento concreto del tiempo. Buscan hallar una posible relación entre un FR y una enfermedad, que luego tendrá que ser verificada en estudios analíticos ( 2 ). Un buen ejemplo de este tipo de estudios es el registro de nuestra sociedad, que muestra la actividad realizada en nuestros servicios en un momento concreto.

El análisis de los datos en los estudios transversales es relativamente sencillo. Evaluaremos la asociación entre la prevalencia de un estado o enfermedad y la de una exposición. La estrategia para comparar la prevalencia entre expuestos y no expuestos es similar a otros diseños, pero recordemos que ahora se empleará la razón de prevalencias (prevalencia de enfermedad en expuestos / prevalencia de enfermedad en no expuestos).

Destacaremos las siguientes ventajas de los estudios de prevalencia:

- El diseño transversal, repetido en sucesivas ocasiones a lo largo del tiempo, permite visualizar y valorar tendencias.

- Facilitan la generación de hipótesis sobre factores asociados a diversas patologías. Resultan especialmente interesantes para el estudio de enfermedades crónicas frecuentes.

- Su coste es bajo y son fácilmente reproducibles.

- Son poco sensibles a los sesgos de memoria y de pérdida de seguimiento.

- No suelen generar problemas éticos.

Dentro de las limitaciones de los diseños de corte, transversales o de prevalencia, destacan cuatro grandes aspectos:

No son útiles para enfermedades raras al no permitir ver el mecanismo de producción de la enfermedad.

Se basan en casos prevalentes, que pueden no ser representativos de la práctica clínica habitual. Por ejemplo, los casos prevalentes de una cierta enfermedad son los que tienen una mayor superviviencia.

Dado que la presencia o la ausencia de la exposición y de la enfermedad se determinan simultáneamente en un momento determinado, en muchas ocasiones no será posible establecer si la exposición precede o es consecuencia de la enfermedad.

Son muy sensibles al sesgo de no respuesta (incluido en los sesgos de selección), por lo que pueden subestimar o sobrestimar la prevalencia de la enfermedad analizada.

SERIES DE CASOS CLÍNICOS

Los reportes y las series de casos ocupan gran parte de la producción científica en congresos de múltiples sociedades científicas.

Se definen como un tipo de publicación que reporta una serie de casos con alguna característica semejante que los vuelve agrupables: similitudes sindrómicas, etiológicas, anatómicas, histológicas, fisiológicas, genéticas, moleculares, del tipo de tratamiento, de algún efecto adverso al tratamiento o de algún estudio complementario.

Un ejemplo de este estudio es el publicado por Díaz Cruz y cols. ( 3 ) sobre su experiencia con la embolización de la AMI durante el EVAR.

Aunque son diseños muy útiles para formular hipótesis, no sirven para evaluar o testar la presencia de una asociación estadística. La presencia de una asociación puede ser un hecho fortuito. La gran limitación de este tipo de estudios es, en definitiva, la ausencia de un grupo control.

ESTUDIOS ECOLÓGICOS

Este estudio observacional descriptivo es especial, ya que la unidad de medida no es el individuo, si no el colectivo. Estos estudios, como veremos más adelante, tienen ciertos problemas, pero también muchas ventajas, ya que permiten el estudio de variables de difícil análisis a nivel individual. Por ejemplo, ¿las bajas presiones atmosféricas se asocian a mayor incidencia de rotura de los AAA? ¿La contaminación ambiental se relaciona con mayor riesgo de enfermedades cardiovasculares?

Son estudios en los que la unidad de análisis son grupos de individuos, no individuos (clases de una escuela, ciudades, regiones, etc.). La característica principal de este tipo de estudios es que se cuenta con información sobre la exposición o el evento para el conglomerado en su totalidad, pero se desconoce la información a nivel individual para cada uno de los miembros del grupo.

Los estudios ecológicos aportan una serie de ventajas y limitaciones. Entre las ventajas destacan:

- Económicos y fáciles de ejecutar.

- Interesantes como primer paso en el planteamiento de nuevas hipótesis que deberán ser confirmadas en aproximaciones analíticas.

- En muchas ocasiones la exposición no puede medirse de manera individual (por ejemplo, contaminación). Los estudios ecológicos resultan la mejor alternativa en estos casos.

- Para valorar la efectividad de determinadas intervenciones en salud pública pueden resultarnos más decisivos resultados globales que individuales.

Frente a estas ventajas se encuentran diversas limitaciones:

- Son poco adecuados para realizar inferencias causales, es decir, establecer relaciones de causalidad.

- No siempre es posible controlar los factores de confusión. Al depender de datos secundarios, están limitados por la calidad y la disponibilidad de la información.

- La gran limitación de los estudios ecológicos es la falacia ecológica. Se define técnicamente como “la extrapolación al ámbito individual de riesgos relativos estimados para el ámbito poblacional, sin tener en cuenta que pueden estar sujetos a sesgos no presentes en las estimaciones de riesgo de base individual”.

En próximas entregas veremos los diferentes tipos de estudios analíticos, tanto observacionales como experimentales.

BIBLIOGRAFÍA/REFERENCES

1. Martín-Conejero A. Metodología Básica de la Investigación Clínica. Madrid: CTO Editorial; 2019. [  Links  ]

2. Torres Blanco Á, Iborra Ortega E, Altable García M. Registro de actividades de la Sociedad Española de Angiología y Cirugía Vascular, año 2018. Angiología 2020;72(3):145-59. [  Links  ]

3. Díaz Cruz J, González García A, Arízaga Idobro V, Baeza Bermejillo C, Arribas Díaz A, Aparicio Martínez C. Experiencia inicial en nuestro centro con la embolización preventiva de la arteria mesentérica inferior en el tratamiento endovascular de los aneurismas de aorta abdominal. Angiología 2023;75(4):212-7. DOI: 10.20960/angiologia.00468 [  Links  ]

Recibido: 22 de Junio de 2023; Aprobado: 22 de Junio de 2023

Correspondencia: Antonio Martín Conejero. Servicio de Angiología, Cirugía Vascular y Endovascular. Hospital Universitario Clínico San Carlos. C/ Profesor Martín Lagos, s/n. 28040 Madrid e-mail: [email protected]

los autores declaran no tener conflicto de interés.

¿Cómo se clasifican los estudios epidemiológicos experimentales?

24 abril de 2022

Los diseños de estudio epidemiológico se pueden dividir en 2 grandes grupos: Diseños descriptivos: describen una situación, reuniendo y sistematizando la información con el fin de crear una hipótesis. Diseños analíticos: tienen por finalidad someter a comprobación una hipótesis.

Índice

Definición de epidemiología experimental

Pero a pesar del enorme número de estudios realizados sobre los factores de riesgo del cáncer y otras enfermedades crónicas, quedan aún grandes áreas de conocimiento por clarificar., ¿que estudió experimental, ¿qué son los estudios epidemiologicos no experimentales, estudios epidemiológicos, ¿cuáles son las 4 áreas de estudio de la epidemiología, ¿qué tipos de estudios experimentales existen, ¿qué es un estudio experimental en epidemiología, ¿qué tipo de estudio es experimental, ¿qué es el estudio experimental y sus características, ¿qué son los estudios experimentales y no experimentales, ¿qué son los estudios epidemiológicos y cuántos tipos existen, ¿cómo se clasifican los estudios epidemiológicos, estudios epidemiológicos muy fácil.

Los ensayos epidemiológicos aleatorizados son estudios experimentales que, cuando se llevan a cabo de manera adecuada, proporcionan el máximo grado de evidencia para confirmar la relación causa efecto entre la exposición y el evento en estudio.

• Epidemiología descriptiva.
• Epidemiología analítica.
• Estudios de intervención poblacional.
• Ensayo de campo aleatorizado multicéntrico.

Los estudios experimentales se utilizan para evaluar la eficacia y efectividad de una intervención terapéutica (farmacológica o quirúrgica), preventiva (como la vacunación o los cambios estilo de vida) o educativa (por ejemplo, taller para mejorar la calidad y la atención a la salud).

En los estudios observacionales (no experimentales) la asignación de la exposición ocurre sin la participación del investigador. En este tipo de diseños es común que la exposición ya haya ocurrido al iniciar el estudio, y que ésta se haya dado por algún factor independiente y fuera del procedimiento experimental.

De este modo se ha desarrollado la epidemiología de las enfermedades infecciosas, la de los accidentes, la de las enfermedades mentales, entre otras, y más recientemente, la epidemiología ambiental.

TIPOS DE ENSAYOS CLÍNICOS

• ENSAYO CLÍNICO CRUZADO.
• ENSAYO CLÍNICO FACTORIAL.
• ENSAYO CLÍNICO CON ASIGNACIÓN POR GRUPOS (CONGLOMERADOS)
• ENSAYOS COMUNITARIOS.
• ENSAYO CLÍNICO SECUENCIAL.

Se definen como aquellos procedimientos realizados con el fin de que los miembros del equipo investigador y/o participantes de un estudio no conozcan algunos hechos u observaciones que pudieran ejercer un cambio en sus acciones o decisiones y sesgar los resultados.

Los estudios experimentales son un grupo de diseños de investigación que se usan generalmente para evaluar alguna medida terapéutica; sin embargo, con estos diseños también se evalúan otro tipo de intervenciones.

La investigación experimental es un tipo de investigación cuantitativa. Tres elementos científicos caracterizan a este tipo de investigación: control, manipulación y observación. Se tiene un grupo de control (es decir, un grupo en el que las variables no se manipulan).

A diferencia de la investigación experimental, donde las variables se mantienen constantes, la investigación no experimental se realiza cuando, durante el estudio, el investigador no puede controlar, manipular o alterar a los sujetos sino que se basa en la interpretación o las observaciones para llegar a una conclusión …

Los estudios epidemiológicos se clasifican en descriptivos o analíticos. Los estudios descriptivos valoran la frecuencia y la distribución de las enfermedades en las poblaciones, con relación a las variables de persona, lugar y tiempo.

Los diseños epidemiológicos se dividen en observacionales y experimentales. Los observacionales son los estudios cohorte, estudios caso control y estudios transversales. Los experimentales corresponden a los ensayos clínicos.

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Enfermedad Inflamatoria Intestinal al día es la publicación oficial del Grupo Español de Trabajo en Enfermedad de Crohn y Colitis Ulcerosa. La revista está orientada a profesionales especialmente dedicados al estudio y manejo de pacientes con estas enfermedades: gastroenterólogos, pediatras, cirujanos, internistas, médicos residentes y enfermeras. De periodicidad cuatrimestral, publica artículos de investigación (originales, cartas al editor y casos clínicos), revisiones de temas de especial relevancia y debates sobre aspectos controvertidos del manejo de pacientes con enfermedad inflamatoria intestinal. El acceso de los socios de GETECCU a los contenidos de la revista deberán realizarlo a través de la web del Grupo: http://socios.geteccu.org/account/login

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• Palabras clave
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• Epidemiología. método epidemiológico. estudios epidemiológicos
• Estudios ecológicos
• Estudios transversales
• Estudios de casos y controles
• Estudios de cohortes
• Estudios de cohortes de casos incidentes
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• Conflicto de intereses
• Bibliografía

Recientemente ha surgido un importante interés en la epidemiología de las enfermedades inflamatorias intestinales. El presente artículo pretende revisar el método epidemiológico y los diferentes tipos de estudios epidemiológicos, mostrar las ventajas y limitaciones de cada uno de ellos, apoyado en ejemplos en el ámbito de la enfermedad inflamatoria intestinal, para intentar facilitar la comprensión y el análisis de estos estudios.

There has been renewed interest in the recent years, in the epidemiology of inflammatory bowel diseases. The aim of this article is present a review of the epidemiological method and the epidemiological studies, showing the strengths and limitations of each of them, with examples in the field of inflammatory bowel diseases in order to understand and analyse these types of studies.

El manejo de las enfermedades inflamatorias intestinales (EII) ha sufrido una profunda transformación en los últimos tiempos con la generalización de las consultas monográficas o de atención integral y la aparición de nuevos fármacos con posible impacto en la historia natural de la enfermedad. Quizás estos sean los motivos por los que se ha despertado un importante interés en la epidemiología de las EII. En esta revisión se pretende explicar el método epidemiológico y los diferentes tipos de estudios epidemiológicos con ejemplos en el ámbito de la EII, para intentar facilitar la comprensión y el análisis de estos estudios.

La Epidemiología es la rama de la Medicina que estudia la frecuencia, la distribución y los determinantes de estados y sucesos relacionados con la salud y enfermedad 1 . Como todo método científico, el método epidemiológico tiene 3 fases. En primer lugar, observar o conocer la frecuencia y distribución de las enfermedades. A continuación, los patrones de frecuencia y distribución pueden dar lugar a hipótesis de asociación entre la enfermedad y un determinado factor. Finalmente, se diseña un estudio experimental para verificar o refutar la hipótesis planteada.

Los estudios epidemiológicos se clasifican en descriptivos o analíticos. Los estudios descriptivos valoran la frecuencia y la distribución de las enfermedades en las poblaciones, con relación a las variables de persona, lugar y tiempo. Estos pueden aportar indicios que contribuyan a generar hipótesis sobre asociaciones entre factores de exposición y estados de salud o enfermedad 1,2 . Los estudios analíticos valoran los determinantes de los estados de salud o enfermedad, comprobando o rechazando las hipótesis generadas por los estudios descriptivos, con el objetivo de identificar factores de riesgo o protectores de una enfermedad 1,3 . Entre los estudios descriptivos encontramos los estudios ecológicos, realizados sobre poblaciones, y las series de casos y estudios transversales, realizados sobre individuos. Los estudios analíticos pueden ser observacionales (estudios de casos y controles, estudios de cohortes) o intervencionistas (ensayos clínicos, ensayos de campo, ensayos comunitarios).

La mejor evidencia científica al analizar la frecuencia de una enfermedad se obtiene a partir de censos o de estudios sobre muestras aleatorias de la población general, y los estudios sobre cohortes de casos incidentes ofrecen la mejor evidencia para describir la historia natural o el pronóstico ( tabla 1 ) 4 . Independientemente del nivel de evidencia, cada tipo de estudio tiene sus ventajas y limitaciones, que los hacen adecuados para diferentes escenarios. Finalmente, hay dos aspectos claves que influyen en la calidad de un estudio epidemiológico: hay que definir claramente la población de referencia sobre la que se van a extrapolar los resultados del estudio (estudios de base poblacional o de base hospitalaria) 5 y los casos deben ser correctamente definidos, con una adecuada selección de las variables por las que se va a definir un proceso y de las escalas de medida que se van a utilizar 6–8 .

Clasificación de los estudios epidemiológicos según niveles de evidencia

Fuente: Adaptado de OCEBM 4 .

El nivel de evidencia puede disminuir en función de la calidad del estudio, imprecisión, datos indirectos, inconsistencia entre estudios o porque el efecto absoluto sea muy pequeño; el nivel puede incrementarse en caso de un efecto grande o muy grande.

Una revisión sistemática es mejor que un estudio individual.

Los estudios ecológicos (o correlacionales) utilizan datos de poblaciones para comparar la frecuencia de enfermedad entre diversos grupos durante un mismo período, o en un mismo grupo durante períodos diferentes. Las variables de interés pueden ser la edad, el sexo y variables étnicas, socioeconómicas o geográficas 1,8 .

Su principal ventaja es que pueden realizarse rápidamente y con escasos costes, al basarse en información fácilmente disponible (censos, registros de mortalidad, registros de cáncer, datos de consumo de productos). Suelen ser el primer paso en la investigación de una posible relación entre una exposición y una enfermedad. La posibilidad de realizar un análisis de toda la población hace que sean útiles en el estudio de enfermedades raras 1 .

Las conclusiones de este tipo de diseño se refieren solo a las poblaciones y no a los individuos. No es posible extrapolarlas a la exposición del individuo y el riesgo de presentar la enfermedad (lo que se conoce como «falacia ecológica»). Los estudios ecológicos tampoco pueden controlar la presencia de variables de confusión 1,2,6,8 .

Un ejemplo de estudio ecológico es el estudio de incidencia de EII en Europa, estudio EpiCom. En este proyecto se identificaron todos los nuevos diagnósticos de EII en diferentes áreas geográficas y se crearon 2 cohortes de casos incidentes, 2010 y 2011 ( fig. 1 ) 9,10 . La población diana estaba bien definida y la definición de casos de EII fue uniforme en todos los centros. Así, se realizó una descripción de la incidencia en diferentes zonas geográficas. En la cohorte del año 2010 (31 centros de 22 países) se observó un gradiente este-oeste, de forma que en el oeste la incidencia era aproximadamente el doble que en el este ( fig. 1 A) 9 .

Incidencia de EII en Europa. A) 2010. B) 2011. Negro: >20 casos/100.000 habitantes. Gris oscuro: 10-20 casos/100.000 habitantes. Gris claro: <10 casos/100.000 habitantes.

Fuente: Elaborado a partir de Burisch et al. 9 y Vegh et al. 10 .

Los estudios transversales (estudios de prevalencia o en inglés «cross-sectional studies») valoran simultáneamente la exposición y la enfermedad en una población bien definida en un momento determinado 1,6,8 .

En estos estudios se selecciona una muestra de la población y se analiza la frecuencia de un factor de riesgo y de la enfermedad. Posteriormente, se compara la prevalencia de la enfermedad entre aquellos con el factor de riesgo y los que no lo presentan ( fig. 2 ).

Estudios transversales. Círculos: individuos sanos; estrellas; individuos enfermos; fondo claro: ausencia de factor de riesgo; fondo oscuro: presencia de factor de riesgo.

Además de definir correctamente la población de referencia y la definición de los casos, un punto crítico en el diseño de los estudios transversales es la selección de la muestra, que debe ser representativa de la población de referencia.

Son estudios fáciles de ejecutar y relativamente poco costosos. Permiten conocer la prevalencia de enfermedades y de factores de riesgo, incluso estudiar varias enfermedades y factores de riesgo de forma simultánea. Además, son útiles para valorar el estado de salud de una comunidad para determinar sus necesidades 2,6,8 .

Sin embargo, debido a la medición simultánea del factor de riesgo y de la enfermedad, no permite conocer la secuencia temporal de los acontecimientos y, como consecuencia, no es posible determinar si la exposición precedió a la enfermedad o viceversa. Por esto, únicamente pueden utilizarse como base para formular hipótesis sobre causalidad. Por lo mismo, tampoco permiten diferenciar entre factores de riesgo y factores pronósticos. No son útiles para el estudio de enfermedades raras o de corta duración, con baja prevalencia, ya que, al seleccionar la muestra, el número de casos puede ser tan pequeño que imposibilite el análisis. Por último, la posibilidad de sesgos de selección o de recuerdo (en inglés, «recall bias») es moderada-alta, lo que refuerza la importancia de una correcta definición de los casos y de las variables que se utilizarán para su medida 1,2,6,8 .

Andreu et al., a partir de la base ENEIDA ( www.eneida.org ), realizaron un estudio transversal sobre las características de la EII familiar en comparación con la EII esporádica 11 . Como muestra se seleccionaron todos los pacientes con diagnóstico de colitis ulcerosa (CU) y enfermedad de Crohn (EC) incluidos en la base ENEIDA. La EII familiar (factor de riesgo) se asoció a una edad de diagnóstico más temprana y a un mayor porcentaje de manifestaciones extraintestinales (patrones de enfermedad), y la EC familiar presentaba más frecuentemente un comportamiento penetrante y enfermedad perianal.

Se trata de estudios observacionales longitudinales retrospectivos en los que se identifica a personas con una enfermedad (casos) y se comparan con un grupo control apropiado que no tenga la enfermedad (controles), para evaluar la relación entre un factor de exposición y la aparición de la enfermedad 6,12 . Para estudiar esta relación se compara la frecuencia de exposición a un factor en los casos y la frecuencia de exposición al factor en los controles ( fig. 3 ). El resultado de esta comparación se conoce como «odds ratio» (OR), que nos dice cuánto más frecuente ha sido la exposición a un factor de riesgo en los casos que en los controles. Conceptualmente es diferente al riesgo relativo, pero numéricamente se aproxima a este, sobre todo en enfermedades raras 12–14 .

Estudios analíticos observacionales.

Los puntos claves a la hora de diseñar un estudio de casos y controles son la definición de casos, la selección de controles y las fuentes de información sobre la exposición y la enfermedad 6,7,12,13 . Respecto a la selección de casos, es fundamental establecer de forma clara y explícita la definición de enfermedad, los criterios de inclusión y los criterios de exclusión y, preferiblemente, deberían seleccionarse casos incidentes (de nuevo diagnóstico), ya que los casos prevalentes pueden haber cambiado sus hábitos en relación con la exposición (por ejemplo, si queremos valorar la asociación entre enfermedad inflamatoria y dieta, los casos prevalentes pueden haber cambiado sus hábitos dietéticos tras el diagnóstico de la enfermedad); también es posible que los casos prevalentes sean los supervivientes de los casos incidentes y la supervivencia puede estar influida por la exposición al factor de riesgo (por lo que el porcentaje de casos que tuvieron exposición factor de riesgo estaría infraestimada). La función del grupo control es estimar la proporción de exposición a un factor de riesgo en un grupo que no tiene la enfermedad, debe ser representativo de la población de donde provienen los casos y debe haber tenido el mismo riesgo de exposición al factor en estudio. Por último, las fuentes de información deben ser fiables, con las variables correctamente definidas y recogidas.

Los estudios de casos y controles son útiles para estudiar enfermedades poco comunes o con latencia prolongada. Permiten analizar múltiples factores de riesgo en una misma enfermedad. Se realizan con relativa rapidez y con costes bajos, ya que pueden realizarse con pocos individuos. La fuente de información suele ser accesible (registros, historias clínicas…). Por último, no implican ningún riesgo para los participantes 12,13 .

Sin embargo, no permiten valorar la incidencia de una enfermedad ni un estudio detallado de los factores causales y, en ocasiones, no puede establecerse claramente la relación temporal entre la exposición y la enfermedad. Además, el riesgo de que se produzcan sesgos es elevado: sesgos de información si las fuentes no son completas, si las variables no están correctamente definidas, o si depende de la memoria del sujeto; sesgo de selección si los casos no están correctamente definidos o los controles no son adecuados 7,12,13 .

En 2007, Terdiman et al. publicaron un estudio de casos y controles para valorar el efecto del tratamiento con 5-aminosalicilatos (5-ASA) en el riesgo de desarrollar cáncer colorrectal (CCR) en pacientes con EII 15 . Identificaron los casos de CCR a partir de 2 bases de datos con información sobre diagnósticos, procedimientos y tratamientos farmacológicos. Por cada caso de CCR se seleccionaron de forma aleatoria 20 controles sin CCR, apareados por edad, sexo y año de diagnóstico del caso índice, y se analizaron diferentes variables que incluían diagnóstico de EII, tipo de EII, colonoscopias, hospitalizaciones o consultas médicas en el año previo a la inclusión y tratamiento farmacológico recibido (5-ASA, antiinflamatorios no esteroideos, esteroides o inmunosupresores). Los casos con CCR habían recibido más frecuentemente 5-ASA que los pacientes sin CCR (1,2 vs. 0,4%; OR 3,35; IC 95%: 2,91-3,86). Como se ha comentado, los estudios de casos y controles tienen limitaciones a la hora de establecer una relación causal entre un factor y una enfermedad, y en este trabajo podría deducirse que la asociación entre el consumo de 5-ASA y el desarrollo de CCR es una relación causal, pero también se observó que el diagnóstico de EII previo al CCR era más frecuente en los casos que en los controles (EC: 1,0 vs. 0,1%; OR 6,60: IC 95 5,56-7,82; CU: 1,3 vs. 0,2%; OR 6,72; IC 95%: 5,79-7,81), lo que justifica la asociación entre 5-ASA y CCR.

Un reciente estudio realizado sobre la base ENEIDA ha analizado la incidencia de displasia y CCR en pacientes con CU y sus factores de riesgo 16 . Se incluyeron los pacientes con CU a los que se había realizado al menos una colonoscopia durante el seguimiento; los casos fueron los pacientes diagnosticados de neoplasia avanzada (displasia de alto grado o CCR) y se tomó como controles a los pacientes sin neoplasia avanzada. Como factores de riesgo independientes se identificaron la colangitis esclerosante primaria (OR 10,90; IC 95%: 3,75-31,76), la colitis extensa (OR 2,10; IC 95%: 1,01-4,38), el diagnóstico de CU a mayor edad (OR 2,23; IC 95%: 1,03-4,83) y la apendicectomía previa al diagnóstico de CU (OR 2,66; IC 95%: 1,06-6,71). Como factores protectores se identificaron la exposición a tiopurinas (OR 0,21; IC 95%: 0,06-0,74) y el participar en un programa de cribado de CCR (OR 0,33; IC 95%: 0,16-0,67). En este estudio el tratamiento con 5-ASA no se relacionó con el riesgo de neoplasia avanzada, pero esta falta de asociación podría justificarse por un amplio uso de 5-ASA en la población de estudio (90%) o por sesgos de información, ya que la base ENEIDA no incluía datos importantes como la duración ni la dosis de tratamiento.

En este tipo de estudio los individuos se clasifican en 2 grupos (cohortes) en función de la presencia o ausencia de exposición a un factor. En el momento de la clasificación todos están libres de la enfermedad de interés y son seguidos durante un período de tiempo para observar la frecuencia de aparición del fenómeno que nos interesa ( fig. 3 ). Son estudios observacionales longitudinales y pueden ser prospectivos o retrospectivos. Los estudios prospectivos se inician antes de la aparición de la enfermedad (en ocasiones antes de la exposición al riesgo) y en los retrospectivos la enfermedad ya ha tenido lugar, pero los pacientes estaban previamente definidos por la exposición al factor de riesgo 6,17,18 .

Con este tipo de estudios podemos calcular la incidencia de la enfermedad en los expuestos al factor de riesgo y en los no expuestos, y la relación entre ambas incidencias se conoce como riesgo relativo («hazard ratio» en los estudios de supervivencia) 19 . Cuando la cohorte es homogénea en la exposición al factor de riesgo, el grupo control puede ser una cohorte no expuesta o puede realizarse una comparación con las tasas derivadas de estadísticas vitales (por ejemplo, registros poblacionales de tumores) 17 . En estos casos, la razón de incidencia se ajusta por edad y sexo, lo que da lugar a la razón estandarizada de incidencia (en inglés «standardized incidence ratio», SIR) o de mortalidad (en inglés «standardized mortality ratio», SMR) 19 .

Algunos de los puntos clave de un estudio de cohortes son similares a los estudios de casos y controles, pero hay algunos aspectos peculiares que conviene considerar. Tanto los expuestos como los no expuestos deben estar en riesgo (mayor o menor) de desarrollar la enfermedad. La exposición al factor de riesgo debe estar correcta y claramente definida. Los controles (no expuestos) deben ser lo más similares posible a los expuestos, salvo en la exposición al factor de riesgo. Las enfermedades en estudio deben definirse claramente antes de que se desarrollen y esta definición debe ser estable durante el tiempo que dure el estudio. Por último, hay que evitar las pérdidas de seguimiento 18 .

Los estudios de cohortes permiten describir la incidencia y la historia natural de una enfermedad y establecen la secuencia temporal entre la exposición a un factor de riesgo y la aparición de una enfermedad. Con estos estudios se mide adecuadamente la exposición al factor de riesgo y es posible estudiar diferentes efectos de un mismo factor de riesgo. Por último, son útiles para estudiar el efecto de exposiciones raras 6,17,18 .

Por contra, necesitan un tamaño muestral elevado y un tiempo de observación prolongado para la obtención de resultados. Su coste es elevado y son de difícil ejecución. Pueden verse influidos por la pérdida de seguimiento de los pacientes y por cambios en los criterios diagnósticos de una enfermedad. Esto hace que no sean adecuados para estudiar enfermedades poco frecuentes o con latencia larga 6,17,18 .

Un ejemplo de estudio de cohortes retrospectivo es el trabajo de Cosnes et al. 20 , que describe la evolución a largo plazo de la EC. En este estudio se siguió una cohorte de 2002 pacientes con EC y se analizó la aparición de complicaciones (estenosis o fístula/perforación), lo que permitió conocer la evolución de la enfermedad ( fig. 4 ).

Evolución a largo plazo del patrón de la enfermedad en pacientes con enfermedad de Crohn.

Fuente: Reproducido de Cosnes et al. 20 . Copyright 2002, con autorización de Wolters Kluwer Health, Inc.

Un tipo especial de estudio de cohortes es el estudio de cohortes de casos incidentes (en inglés, «inception cohort study»). En este caso la cohorte es un grupo de pacientes seleccionados en el momento del inicio o al diagnóstico de la enfermedad 21 . Permite conocer la historia natural de la enfermedad, comparar el desenlace (hospitalización, cirugía, mortalidad) de esta con la población de referencia y realizar estudios anidados. Los estudios anidados utilizan a los participantes en la cohorte incidente, en los que las características basales están bien definidas, y el seguimiento prospectivo reduce la posibilidad de sesgos de selección o de información; los estudios anidados pueden ser de cohortes prospectivos, retrospectivos o de casos y controles.

En estos estudios los pacientes pueden reclutarse en la población general o en hospitales. Las cohortes de base poblacional ofrecen la mejor evidencia científica sobre la historia natural de una enfermedad, porque abarcan desde los casos leves hasta los más graves, aunque hay que tener en cuenta que al hablar de «poblacional» es frecuente que los pacientes se seleccionen en asistencia primaria y que se pierdan pacientes con síntomas leves que no consultan o aquellos con una enfermedad fulminante que fallecen antes de poder buscar asistencia (situación excepcional en EII). Las cohortes de base hospitalaria se centran en un grupo de pacientes con mayor gravedad y su pronóstico puede ser peor, pero si nuestro ámbito de trabajo es el hospital, la información que podemos obtener de ellos puede ser más útil que la que ofrezca una cohorte poblacional.

En las cohortes de casos incidentes un aspecto muy problemático es la pérdida de seguimiento de los sujetos en estudio, lo que limita seriamente las conclusiones del estudio.

Un ejemplo de estudio de cohortes de casos incidentes es el trabajo de Rutgeerts et al., que valora la recurrencia posquirúrgica en pacientes con EC 22 . Se incluyeron 89 pacientes operados por enfermedad de Crohn activa. Esta cohorte puede considerarse una cohorte de casos incidentes, pues los pacientes se incluyen inmediatamente después de la resección quirúrgica, con unos criterios de inclusión claramente establecidos, y se realiza un seguimiento prospectivo preestablecido. Aunque se trata de una cohorte de base hospitalaria, este trabajo ha tenido un gran impacto, ya que ha permitido conocer la historia natural de la recurrencia posquirúrgica y la importancia de la recurrencia endoscópica como predictor de la recurrencia clínica ( fig. 5 ).

Recurrencia posquirúrgica. A) Curvas de Kaplan-Meyer de supervivencia libre de recurrencia quirúrgica, clínica, biológica o endoscópica tras la intervención quirúrgica. B) Recurrencia clínica en función de la gravedad de las lesiones en la ileocolonoscopia un año tras la intervención quirúrgica.

Fuente: Reproducido de Rutgeerts et al. 22 . Copyright 1990, con autorización de Elsevier.

En el estudio EpiCom se está realizando el seguimiento de 2 cohortes de casos incidentes (años 2010 y 2011) de base poblacional, que permitirá conocer la evolución de la enfermedad en la época de los fármacos biológicos con el mayor nivel de evidencia posible. Sin embargo, es un buen ejemplo para ilustrar las dificultades y limitaciones de este tipo de estudios. En la cohorte 2010 no se observaron diferencias en el porcentaje de pacientes con EC intervenidos quirúrgicamente entre los países del este y del oeste de Europa en el seguimiento a un año (16 vs. 12%, respectivamente) 23 ni a los 3 años (18 vs. 16%, respectivamente) 24 . En cambio, en la cohorte del año 2011 las tasas de cirugía fueron significativamente diferentes entre los países del este y del oeste en el primer año de seguimiento (24 vs. 7%, respectivamente; p 0,001) 25 y al tercer año (28 vs. 11%; p = 0,02) 26 . Estas diferencias entre ambas cohortes pueden justificarse por el hecho de que en la cohorte de 2011 no participaron los países escandinavos, Reino Unido ni Irlanda, en los que tradicionalmente se han descrito mayores tasas de cirugía que en los países del sur de Europa 27 . Otro problema que queda de manifiesto en estos estudios es la pérdida de seguimiento de los pacientes: en la cohorte de 2010 la pérdida de seguimiento de pacientes con EC a los 3 años fue del 36,4% y en la cohorte de 2011 del 54%, lo que puede limitar la extrapolación de datos a otras poblaciones.

Los estudios epidemiológicos son útiles para investigar posibles causas, factores de riesgo y la historia natural de las enfermedades, y cada tipo de estudio aporta una información diferente con una utilidad particular, con sus ventajas e inconvenientes. Los aspectos fundamentales a la hora de diseñar o interpretar los estudios epidemiológicos son la correcta definición de la población de referencia sobre la que se desea extrapolar los resultados y de los criterios de selección de los casos y controles.

Vicent Hernández disfrutó entre el 1 de junio de 2015 y el 31 de mayo de 2016 de una beca de intensificación a cargo del Projecto BIOCAPS, financiado por la Comisión Europea (FP-7-REGPOT 2012-2013-1, Grant agreement n.° FP7-316265).

Vicent Hernández ha recibido honorarios por actividades formativas de MSD, AbbVie, Ferring, Shire, Tillots y Otsuka; ha recibido ayudas de desplazamiento de MSD, AbbVie, Ferring, Faes Farma, Shire, Falk Pharma, Tillots, Otsuka y Takeda. Finalmente, ha recibido ayudas para la organización de cursos de MSD, AbbVie, Otsuka y Hospira Biologicals-Pfizer.

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Estudios Experimentales

14/07/2016 por Paula Gabriela Saavedra Figueroa

Category: Salud Pública

Perfil de conocimientos EUNACOM:  Conocimientos generales.

ASPECTOS ESENCIALES

• Son los estudios que mejor valoran la utilidad de una intervención y aportan mayor evidencia causal.
• Permiten un gran control sobre cualquier efecto que no sea el estudiado.
• Posibilitan el empleo de técnicas de enmascaramiento.

Al realizar una investigación epidemiológica, se requieren estrategias sistematizadas, que deben ser adecuadas al objetivo de la investigación.

Los diseños de estudio epidemiológico se pueden dividir en 2 grandes grupos:

• Diseños descriptivos: describen una situación, reuniendo y sistematizando la información con el fin de crear una hipótesis.
• Diseños analíticos: tienen por finalidad someter a comprobación una hipótesis.

Imagen n°1: Diseños de Estudio en Epidemiología

Los estudios experimentales corresponden a estudios analíticos.

Los estudios analíticos intentan comprobar una hipótesis, que establezca una relación de causalidad entre el factor de riesgo y la enfermedad. Se pueden clasificar en experimentales y observacionales. En los primeros es el investigador el que asigna el factor de estudio (qué fármaco, vacuna, campaña de educación, cuánto tiempo, cuándo, cuánta dosis recibirán los individuos, etc.), mientras que, en los segundos, el investigador se limita a observar qué es lo que sucede en un grupo de individuos, donde la exposición a determinado evento queda fuera del control del investigador.

ESTUDIOS EXPERIMENTALES:

Los estudios experimentales o de intervención son estudios analíticos, en los cuales el investigador es quien asigna y controla la exposición a diferencia de los observacionales, en los cuale el investigador no interviene sobre la exposición y como lo refleja su nombre sólo observa sin tener inferencia alguna sobre ella.

En estos tipos de estudio el investigador manipula las condiciones de la investigación, es por esto que son reconocidos como los más fuertes (mayor nivel de evidencia), por definición, son prospectivos. De todos los diseños en investigación, el estudio experimental es el que permite acercarse a la noción de causalidad de manera más directa. Este tipo de estudios se utiliza para evaluar la eficacia de diferentes terapias, de actividades preventivas o para la evaluación de actividades de planificación y programación sanitarias.  Como en los estudios de cohortes los individuos son identificados basándose en su exposición, pero a diferencia de estos, en los estudios experimentales es el investigador el que decide la exposición. El gran control que se tiene sobre el diseño facilita la interpretación de las asociaciones como causales.

La principal ventaja de los estudios experimentales reside en el comtrol del factor exposición y las condiciones en las que se realiza, por lo que son menos susceptibles a los sesgos de confusión. Esta condición hace que los estudios tengas un valor superior en la escala de causalidad al compararlos con los estudios observacionales.

Entre las desventajas está que estos estudios son susceptibles a los sesgos de selección por pérdidas de sujetos durante el periodo de estudio. Por ende suelen tener baja validez externa.

Estas actividades siempre deben ser evaluadas éticamente, puesto que estamos interviniendo sobre un grupo de individuos, por lo que debería contarse siempre con un consentimiento informado y la aprobación de un comité de ética.

ALEATORIZACIÓN O RANDOMIZACIÓN DE LA INTERVENCIÓN:

Corresponde al proceso mediante el cual se asigna la intervención, a un individuo o grupo de ellos, según el azar.

Los objetivos de la aleatorización son:

1. Asegurar que ambos grupos (intervenido y no intervenido) sean comparables, al distribuir equitativamente las variables conocidas y desconocidas. Y así controlar los sesgos de confusión.

2. Evitar que las preferencias, tanto de los individuos, como d elos encargados del estudio, intervengan en la asignación de la exposición. Disminuyendo los posibles sesgos de selección.

ENMASCARAMIENTO O CEGAMIENTO

Significa que una o más partes del estudio desconocen a qué grupo pertenecen (intervenido o control). El objetivo es lograr imparcialidad de alguna o todas las partes participantes del estudio, de manera que no exista, por ejemplom una mayor acusiocidad en las mediciones o variaciones que favorezcan o modifiquen la respuesta a una cierta intervención (o la defavorezcan) introduciendo sesgo de información en el estudio. Los enmascaramientos pueden ser:

• Enmascaramiento simple: sólo una parte de la investigación desconoce a qué grupo pertenece, usualmente es el paciente (aunque existen casos que puede ser el investigador).
• Enmascaramiento doble: tanto investigador como individuos desconocen a qué grupo pertenecen.
• Enmascaramiento triple: individuos, investigador y quien analiza los datos desconocen a qué grupo corresponde cada individuo.

CONFORMACIÓN DE LOS CONTROLES:

El grupo control ideal en un estudio experimental es aquel que sólo se diferencia del grupo intervenido en la exposición. Existen varias alternativas para conformar el grupo control:

• En paralelo: tanto control y grupo intervenido son contemporáneos.
• Pre-post: los mismos sujetos intervenidos son sus propios controles al ser evaluados antes y después de la intervención.
• Con entrecruzamiento (cross over): similr al pre-post pero con asignación aleatoria y un periodo o fase llamdo «wash out» (enjuague o blanqueo) periodo en el cual se estima que ha desaparecido el efecto d ela intervención.
• Comparación histórica con una población distinta.

CLASIFICACIÓN DE LOS ESTUDIOS EXPERIMENTALES

Los diseños experimentales en epidemiología son de 3 tipos dependiendo de sobre quienes se realiza el estudio:

Ensayo Clínico Controlado Aleatorio:

• Se realiza una asignación aleatorizada del factor de estudio (un fármaco o una intervención sanitaria) sobre los individuos.
• Es el mejor para demostrar causalidad y la eficacia de una actuación.
• Son estudios experimentales en los que se conforman 2 grupos de pacientes y uno recibe la intervención y otro actúa como control, con el objetivo de tener una referencia con la cual poder hacer comparaciones. Estos grupos son observados en el tiempo, catalogando las distintas respuestas frente a la intervención.
• Intenta comparar el efecto y el valor de una o más intervenciones. Mediante un proceso al azar se decide quienes constituirán el grupo de control, recibiendo otra o ninguna intervención. La validez de este estudio radica fundamentalmente en que el proceso aleatorio haga los grupos comparables en las variables más relevantes con relación al problema a estudiar. El ensayo clínico controlado es el único diseño de investigación capaz de comprobar hipótesis causales. Además de caracterizar la naturaleza profiláctica o terapéutica de diferentes intervenciones médicas permite cuantificar la aparición de efectos colaterales indeseados.
• En general, son estudios costosos y difíciles de llevar a cabo debido a las exigencias que tienen. Por otro lado, es necesario contar con la aprobación ética para poder realizarlos.

Prueba de Campo (Field Trial):

• Se hacen sobre individuos sanos.
• Valoran la eficacia de las medidas preventivas.
• Tratan con sujetos que aún no han adquirido la enfermedad o con aquéllos que estén en riesgo de adquirirla, y estudian factores preventivos de enfermedades como pueden ser la administración de vacunas o el seguimiento de dietas. Pueden ser más caros, pues la probabilidad de enfermar suele ser más baja, por lo que se necesitaría un gran número de sujetos. Para contrarrestar esta situación se puede elegir individuos con alto riesgo de desarrollar una enfermedad, por ejemplo, evaluar la efectividad de la vacuna contra el virus papiloma en trabajadores sexuales. Además, la recolección de la información se realiza en la comunidad misma, no en instituciones cerradas como los hospitales, lo que implica que en ocasiones se hace necesario movilizar el equipo investigador para realizar la intervención o las mediciones, dándole el nombre de prueba de “campo”.
• Esta metodología también permite probar o evaluar intervenciones sin tener que buscar necesariamente enfermedades como evento final, sino otras evidencias de ésta.
• Su gran desventaja es que son sostosas, hay limitación en la selección de las personas y requieren gran número de individuos.
• La evalaución es realizada en comunidades (agrupaciones de individuos) ya que la asignación de la intervención no courre en forma individual.
• No se aplica aleatorización individual (cuasi experimental).
• Estos estudios se conocen habitualmente como ensayos comunitarios o de intervención. Son parte de los estudios experimentales porque se emplean para probar una hipótesis y se diseñan considerando un grupo experimental y uno de control. La diferencia radica en que el grupo de intervención y control no son individuos elegidos por azar, sino comunidades completas. No hay asignación aleatoria a estas categorías porque las comunidades se deben elegir por razones de conveniencia de los investigadores o de las autoridades interesadas en el estudio como el tamaño de población, accesibilidad, condiciones de salud, sociales o culturales, organización de la comunidad, etc. Este es el tipo de diseño más adecuado para probar hipótesis de intervención, que generalmente son de tipo educativo, y también para evaluar gestión y organización de la atención médica. Es la mejor elección para enfermedades o problemas que tienen su origen en condiciones socioculturales, que pueden ser más fácilmente abordadas tratando de modificar el comportamiento ya sea de grupos o de individuos.  Por eso éste es un buen enfoque para las enfermedades crónicas no transmisibles, asociadas a los estilos de vida. Por otro lado, en el análisis de los resultados, es necesario asegurar que las diferencias observadas entre los grupos o comunidades se deben a la intervención efectuada y no a diferencias inherentes a la idiosincrasia de las comunidades. Lo que debe medirse realmente es el efecto neto de la intervención.

Los estudios experimentales, en general, pueden ser considerados:

• Se realizan con pacientes con una enfermedad determinada y determinan la capacidad de un agente o un procedimiento para disminuir síntomas, para prevenir la recurrencia o para reducir el riesgo de muerte por dicha enfermedad.     
• Evalúan si una agente o procedimiento reduce el riesgo de desarrollar una enfermedad. Por ello los estudios experimentales preventivos se realizan entre individuos sanos que están a riesgo de desarrollar una enfermedad. Esta intervención puede ser sobre una base individual o comunitaria a toda una población determinada.

VENTAJAS DE ESTUDIOS EXPERIMENTALES:

• Permiten un gran control sobre el factor de exposición.

DESVENTAJAS DE ESTUDIOS EXPERIMENTALES:

• Son susceptibles a sesgos de selección por pérdidas de sujetos durante el estudio.
• Si las condiciones en las que e realiza la intervención son muy restringidas puede afectarse la validez de las conclusiones en condiciones reales.
• Eventuales problemas éticos en el diseño del estudio.

REFERENCIAS

• Guadalupe S. García de la Torre; Elvira Sandoval Bosch; Ma. de Lourdes Gómez Muñoz; Gabriela de la Guardia González. Epidemiología y estadística en salud pública, Estudios Experimentales. The McGraw-Hill Companies, Inc 2012.
• Hernández, I. Boluma, F y Gil, A. Manual de Epidemiología y Salud Pública. Ed. Panamericana 2005.
• León Gordis. Epidemiología. Editorial Elservier. 3era edición, 2005
• Jokin de Irala. Epidemiologia Aplicada, 2da edición, 2008.
• Rothman, K y Greenland Sander: Modern Epidemiology. Ed Lippincott Williams & Wullkins. 3era edición, 2009.
• Medina, L.E: Métodos Epidemiológicos en Clínica y Salud Pública. 2da edición 1987.
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Capítulo 11:  Ensayo comunitario

Magali Marisol Leñero Jiménez; Gustavo Haself Solís Coiffier; Antonio R. Villa Romero

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Contenido del capítulo

Introducción, características del diseño.

• Medidas de frecuencia, asociación y de impacto potencial (tomado de la declaración CONSORT) 3
• Tipos de modelo estadístico 9
• Conclusiones
• Referencias
• Capítulo completo
• Recursos adicionales

Como se ha comentado en capítulos anteriores, los diseños de estudios epidemiológicos se dividen en experimentales y observacionales. Entre los experimentales están los cuasi-experimentales, y el diseño representativo de este grupo son los estudios o ensayos comunitarios o conocidos por el término en inglés community intervention trial .

Tal como dice su nombre, los ensayos comunitarios evalúan intervenciones en comunidades y se diferencian de los ensayos clínicos en que el registro de la intervención o las acciones de salud no se llevan a cabo de manera individual, sino sobre una determinada comunidad o grupos de personas (p. ej., familias, hospitales, centros de salud, escuelas, entre otros) para evaluar el impacto de ésta. 1 - 4

De acuerdo con la clasificación de los diseños epidemiológicos y según el grado de evidencia científica que se les atribuye en la investigación, los ensayos comunitarios ocupan el tercer lugar ( cuadro 11-1 ). 5

Clasificación de los diseños epidemiológicos según el grado de evidencia científica que se les atribuye en la investigación (1 representa mayor evidencia científica y 10 la menor). 5

Tales ensayos son extensiones de los ensayos de campo, y la asignación puede ser de manera aleatoria entre los grupos o comunidades, pero lo más frecuente es que no sea así; debido a esto algunos autores los consideran cuasi-experimentales. 5

Una vez elegida la o las comunidades, se dividen en dos grupos: una que va a ser la comunidad de intervención y la otra la comunidad de control. La primera es la que será objeto de las acciones de un programa de intervención y la segunda seguirá de manera habitual o natural.

En ocasiones, por motivos éticos es difícil realizar la aleatorización. 6 Según Royo y Martín, 5 la eficacia de la aleatorización depende del tamaño del grupo de aleatorización en relación con el tamaño total del estudio; cuanto menor sea esta fracción, más probable será que la aleatorización dé lugar a que los factores pronósticos se distribuyan de forma similar en los grupos de intervención.

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Epidemiología Molecular de Enfermedades Infecciosas

Estudios Epidemiológicos IV: Ensayos Clínicos

Introducción

El ensayo clínico es el estudio experimental usado con mayor frecuencia. Normalmente son utilizados para demostrar la eficacia de nuevos fármacos aunque también pueden utilizarse para comparar la eficacia de nuevas pautas o vías de administración, o nuevas indicaciones. La metodología utilizada por los ensayos clínicos, puede ser empleada para la evaluación de cualquier intervención sanitaria no necesariamente farmacológica.

En un estudio experimental el investigador puede manipular las condiciones de la investigación. Esto quiere decir que el investigador va a tener el control sobre la asignación de la exposición. Posteriormente se compara el efecto que tiene esta intervención sobre una o más variables resultado. En los estudios observacionales, esto no es posible. Otra característica que hace diferentes a los estudios experimentales, es que es posible la asignación aleatoria de los individuos a los distintos grupos de estudio.

Características de los ensayos clínicos

Las dos principales características que definen los ensayos clínicos son el control sobre el factor de estudio y la asignación aleatoria de los individuos a los grupos de estudio. Son considerados como el mejor diseño posible para evaluar una asociación entre una intervención y el efecto observado, por lo que proporcionan el máximo grado de evidencia para estudiar una relación causa-efecto entre la exposición de un factor y el evento estudiado. Son estudios prospectivos y longitudinales. Un esquema habitual de ensayo clínico es el que aparece en la Figura 1. Una vez identificadas las personas que van a participar en el estudio y después de haber dado su consentimiento, se procede a su aleatorización, de modo que es el azar el que determina el tratamiento que recibirá cada sujeto. Los participantes del estudio son seguidos a lo largo del tiempo con el fin de estudiar la ocurrencia de uno o más eventos y de evaluar los cambios producidos en las variables de interés. De forma habitual, uno de los grupos recibe el tratamiento experimental mientras que el otro grupo recibe el tratamiento con placebo. Sin embargo son muchas las posibles combinaciones pudiendo realizar comparaciones entre grupos con diferentes tratamientos respecto a un tratamiento habitual o estándar, o incluso, realizar comparaciones con varios tratamientos a diferentes o pautas, dosis, etc.

Una de las mayores ventajas de este tipo de estudio es que el investigador tiene el control sobre el factor de estudio y además si el tamaño muestral es lo suficientemente elevado, los grupos formados por la aleatorización serán altamente comparables en todas sus características. De algún modo, la asignación aleatoria de los individuos tiene como efecto igualar las posibles variables confusoras, conocidas o no, y que intervienen sobre el efecto final de la intervención, de forma que estas variables quedan distribuidas por igual en uno y otro grupo. Es lo que se suele denominar como “grupos comparables” objetivo de la aleatorización. Es de esperar, que si al finalizar el estudio observamos diferencias entre los grupos, estas diferencias pueden ser atribuidas a la distinta intervención a la que se han sometido los individuos del estudio. La aleatorización no garantiza por sí misma la comparabilidad de los grupos, aunque esto tiende a suceder en muestras grandes.

Los ensayos clínicos son la forma habitual de evaluar los resultados en cuanto a eficacia y seguridad de nuevos fármacos, siendo determinantes a la hora de introducir o retirar nuevos tratamientos. La metodología aplicada en los ensayos clínicos puede ser utilizada no solo en el estudio de nuevos fármacos, sino en la evaluación de nuevas aplicaciones preventivas o terapéuticas.

• Control sobre el factor de estudio.

• La aleatorización de individuos aumenta las posibilidades de formar grupos comparables teniendo menos posibilidad de cometer sesgos.

• Proporcionan la mayor evidencia en una relación causa-efecto.

• Se pueden repetir y comparar sus resultados.

Limitaciones:

• No siempre es posible su aplicación por motivos éticos.

• Si se realizan en condiciones ideales y con población muy seleccionada puede que sus resultados no sean extrapolables a la población general.

• Suelen tener un coste elevado.

La comparabilidad de ambos grupos se conseguirá si además utilizamos los mismos métodos de medición y seguimiento en todos los pacientes del estudio. Una manera de lograr esto es mediante el enmascaramiento o ciego de los individuos del estudio y de los investigadores respecto a la intervención a la que los sujetos del estudio son sometidos. No siempre va a ser posible realizar un diseño experimental de ensayo clínico para estudiar la asociación entre un factor de riesgo y un evento o enfermedad. Por ejemplo, para estudiar si el tabaquismo es un factor de riesgo de EPOC, no sería ético y ni siquiera sería posible aleatorizar dos grupos de tabaquismo frente a placebo, por lo que deberemos recurrir a estudios observacionales para medir esta asociación.

La aleatorización

Es uno de las bases en las que se fundamenta el ensayo clínico. Consiste en la forma en la que son asignados a cada grupo/tratamiento los individuos que constituyen el estudio. El modo en el que se realice la asignación va influir directamente en la validez y las conclusiones del estudio. Aleatorizar significa que será el azar el que determine si el paciente va a recibir uno u otro tratamiento sin que el investigador o el paciente tengan ninguna influencia en este proceso. Es muy conveniente que los grupos formados tras el proceso de aleatorización sean parecidos en todas sus características (comparables) así como en las posibles variables pronosticas o de confusión, de modo que inicialmente la única diferencia entre los individuos sea la atribuible al tratamiento recibido. La asignación de los individuos sólo se hará si el paciente cumple los criterios de inclusión y después de haber dado su consentimiento a participar en el estudio.

La mayor ventaja de la aleatorización si el tamaño muestral es grande, es que tiende a formar grupos equilibrados en todas la variables pronosticas, tanto en las conocidas como en las desconocidas evitando sesgos de selección. Si por azar en alguno de los grupos hubiese diferencias significativas en alguna de las variables importantes, esta variable podría ser un posible factor de confusión y debería tenerse en cuenta en un análisis estratificado o multivariante.

La simple aleatorización de individuos no garantiza esta comparabilidad, por lo que es posible que la distribución de las variables no sea exactamente homogénea en los distintos grupos de intervención, sobre todo si el tamaño muestral es pequeño. Son muchas las formas en las que se puede realizar la aleatorización, por ejemplo a partir de un fichero de pacientes y con un programa de ordenador que genere números aleatorios.

El enmascaramiento.

Junto con la aleatorización, es otro de los pilares en los que se basa el ensayo clínico para proporcionar una mayor validez a las conclusiones del mismo. Tanto los pacientes de un grupo como de otro deben estar seguidos de igual forma. El enmascaramiento es el conjunto de técnicas y procedimientos empleados para evitar que el paciente, el investigador o la persona que analiza los datos pueda influir y sesgar los resultados del estudio. Si por ejemplo, el investigador conoce el tratamiento recibido en cada paciente y espera obtener mejores resultados con el fármaco experimental, es posible que estudie de forma distinta a estos pacientes, recopilando de forma más exhaustiva sus posibles beneficios e infraestimando sus riesgos. No siempre va a ser posible el enmascaramiento por sus dificultades e incluso puede no resultar ético.

Tipos de ensayos clínicos

Hay muchas clasificaciones de ensayos clínicos en función de diversos criterios como son el grado de desarrollo del fármaco, el tipo de enmascaramiento, etc.

Grado de desarrollo del fármaco:

· Fase I: Son el primer contacto del fármaco en el hombre. Suelen proporcionar información básica sobre el efecto y seguridad del nuevo producto suministrando además datos preliminares sobre su farmacocinética y farmacodinámica. Normalmente no hay grupos control de comparación, siendo el tamaño muestral muy pequeño.

· Fase II : Se realizan en pacientes con la enfermedad proporcionando los primeros datos sobre eficacia. Son empleados para establecer la relación dosis-respuesta y ampliar la información obtenida anteriormente sobre su farmacocinética y farmacodinámica. Estos estudios suelen ser controlados con asignación aleatoria de los tratamientos.

· Fase III : Son utilizados para medir la eficacia y seguridad del nuevo fármaco. Se estudia la relación riesgo/beneficio respecto al placebo u otras alternativas terapéuticas disponibles, suministrando por tanto información no solo sobre la eficacia del tratamiento experimental, sino sobre los posibles efectos adversos del mismo. Los grupos suelen ser de gran tamaño, aleatorizados y controlados.

· Fase IV : Son todos aquellos estudios realizados con el fármaco tras su comercialización. Se estudia su eficacia en condiciones habituales de uso (efectividad) recopilando amplia información sobre su seguridad. También se estudia la posibilidad de nuevas indicaciones.

Tipo de enmascaramiento:

· Abierto : Tanto el investigador como el paciente, conocen el tratamiento recibido.

· Simple ciego : El paciente desconoce el tratamiento que recibe, sin embargo el investigador sí lo conoce.

· Doble ciego : Ni el investigador ni el paciente conocen el tratamiento suministrado.

· Triple ciego : Sucede si el investigador, el paciente y la persona que analiza los resultados del estudio, desconocen el tratamiento suministrado a cada paciente.

Unidad de intervención:

· Ensayos clínicos con asignación por grupos : Los individuos son asignados de forma individual a los grupos de estudio evaluando su efecto en cada uno de ellos. Es el clásico ensayo clínico en el que los pacientes son aleatorizados asignándolos a los diferentes grupos de estudio.

· Ensayos comunitarios : Se estudia el resultado de una intervención sobre un conjunto de individuos (comunidad) evaluando su efecto sobre todos ellos. En este tipo de estudios no existe aleatorización ya que una o más comunidades reciben la intervención mientras que las otras que no la reciben sirven como control, por ello suelen denominarse también como estudios cuasiexperimentales.

 En función de su diseño:

· Ensayos con grupos paralelos : Los pacientes son aleatorizados y asignados en dos o más grupos y seguidos a lo largo del tiempo (Figura 1).

Figura 1. Esquema de un ensayo clínico controlado.

· Ensayos cruzados : Los pacientes reciben dos o más tratamientos en una secuencia temporal correspondiente a su asignación aleatoria, de modo que cada paciente actúa como su propio control (Figura 2). En el ejemplo, los pacientes del grupo 1 comienzan el tratamiento A y posteriormente tras un periodo de “lavado” o “blanqueo” reciben el tratamiento B, mientras que los pacientes del grupo 2, comienzan con el tratamiento B, para continuar después del periodo de blanqueo con el tratamiento A. La secuencia de los tratamientos para el grupo 1 y 2 es A-B y B-A respectivamente. Este tipo de diseño puede aplicarse únicamente cuando ninguno de los tratamientos cura definitivamente la enfermedad.

Figura 2. Esquema de un ensayo clínico cruzado.

La principal ventaja, además de reducir el número de pacientes, es que aumenta la sensibilidad del experimento al disminuir la posible variabilidad en la respuesta al tratamiento atribuible a las diferencias entre los pacientes.

Sin embargo, son muchos los sesgos y problemas en este tipo de diseño, ya que el periodo de blanqueo debe servir para eliminar los posibles efectos residuales del tratamiento anterior, lo cual, es difícil de garantizar totalmente.

· Ensayos factoriales : Es una manera eficaz de valorar dos tratamientos de forma individual o simultánea (Figura 3). De este modo es posible comparar por separado o conjuntamente los resultados de eficacia de cada fármaco respecto a un control o entre ellos mismos.

Figura 3. Esquema de un ensayo clínico con diseño factorial.

En función de su finalidad:

· Estudios de superioridad : Son aquellos estudios diseñados para demostrar la superioridad de una intervención frente a otra tomada como referencia. Esta superioridad puede ser de eficacia o de seguridad.

· Estudios de equivalencia o no inferioridad : En este caso, se trata de demostrar que el nuevo fármaco es igual de eficaz, o al menos no es inferior al ya existente. El nuevo tratamiento debe demostrar alguna ventaja, como una administración más cómoda, menor coste, o menor duración del tratamiento. En este tipo de estudios, se debe fijar previamente una diferencia máxima entre tratamientos la cual no es considerada como clínicamente importante. Si este valor es “delta” definido por un límite inferior y superior (-d, +d), para que el nuevo fármaco sea equivalente, su diferencia con el fármaco de referencia debe estar dentro de este límite. Si queremos medir la equivalencia/no inferioridad de un nuevo fármaco en términos de eficacia respecto a otro considerado como estándar o de referencia, podemos encontrarnos diferentes situaciones tal y como aparecen en la Figura 4. Sólo los fármacos A, B y C pueden considerarse como no inferiores o equivalentes.

Figura 4. Ejemplos de estudios para medir no inferioridad respecto de un fármaco tomado como referencia o estándar.

BIBLIOGRAFÍA

1. Arguimón, J.M. and Jiménez, J. Diseño de estudios experimentales. Unidad 5. Diseño de investigaciones en ciencias de la salud. www.metodo.uab.cat. 1998.

2. de Irala Estévez, J., Martínez-González, M., and Seguí-Gómez, M. Diseños de investigación epidemiológica. Epidemiología aplicada . Ed: Ariel Ciencias Médicas, 2005.

3. Hernández-Avila, M., Garrido-Latorre, F., and López-Moreno, S. Diseño de estudios epidemiológicos . Salud Pública de México, 2000. 42(2): p. 144-154.

4. Pita Fernández, S. Tipos de estudios clínico epidemiológicos . Tratado de Epidemiología Clínica. http://www.fisterra.com/mbe/investiga/6tipos_estudios/6tipos_estudios.asp, 1995: p. 25-47.

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